Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 3

Unserer letzter Bericht der jährlichen Huntington-Therapie-Konferenz.

Donnerstagmorgen: Vorträge aus der klinischen Forschung

09:06 – Heute Morgen konzentrieren sich die Vorträge auf die Forschungsergebnisse bei den Menschen mit der Huntington-Krankheit, anstatt auf Tiermodelle oder Zellen. Eine wichtige Sache!

09:09 – Gil Di Paolo interessiert sich für das, was Wissenschaftler alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. „Lipide“ kennen und die meisten Leute alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. „Fette“ im Gehirn. Unsere Gehirne sind zu etwa 60 % Fett.

09:11 – Gehirnfette kommen in einer verwirrenden Vielfalt von Arten vor, einige sind reichlich vorhanden und einige sehr selten. Selbst seltene Fettarten spielen eine wichtige Rolle im Gehirn.

09:13 – Di Paolo erinnert das Publikum daran, dass das Huntingtin-ProteinHuntingtin-Protein Das Protein, das durch das Huntington-Gen hergestellt wird. sich gerne an „Membranen“ anhaftet, die fettigen Blätter, die die Zellgrenzen bilden

09:13 – Auch die Produktion von Fetten ist bei dem Huntington-Gehirn verlangsamt, was zu Veränderungen im Niveau der verschiedenen Fette im Gehirn führen könnte.

09:15 – Di Paolo‘s Labor ist spezialisiert auf „Lipidomics“ oder die genaue Messung von Hunderten (oder sogar Tausenden!) unterschiedlicher Fettmoleküle

09:16 – Di Paolo hat mit Huntington-Gehirnen gearbeitet, um zu sehen, ob es stimmt, dass es Reduzierungen bei den Mengen wichtiger Fettsäuren gibt.

09:18 – Di Paolo hat auch Untersuchungen der Fettmoleküle im Blut von Huntington-Mutationsträgern aus der TRACK-HD Studie vorgenommen

09:24 – Jedes Gewebe hat eine einzigartige Fettsignatur – das Gehirn ist ganz anders alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. das Blut in Bezug darauf, welche Fette vorhanden sind

09:28 – Di Paolo beobachtet eine Reihe von sehr spezifischen Fettveränderungen im Blut von Menschen, die die Huntington-Mutation haben

09:30 – Diese Veränderungen sind unterschiedlich zu den Veränderungen, die bei der Parkinson-KrankheitParkinson-Krankheit Eine neurodegenerative Krankheit, die wie die Huntington-Krankeit motorische Koordinationsprobleme beinhaltet zu sehen sind, was nahe legt, das bei der Huntington-Krankheit etwas Bestimmtes im Gange sein könnte

09:36 – Di Paolo hat diese Ergebnisse erst seit 5 Tagen, also beobachten Sie diesen Ort für eine genauere Analyse dieser aufregenden neuen Ergebnisse.

09:40 – Disclaimer: der nächste Kerl auf der Bühne ist ein Typ namens Dr. Ed Wild, also Vorsicht, denn unsere Objektivität könnte möglicherweise geringfügig abweichen!

09:49 – Wild arbeitet daran, die Rückenmarksflüssigkeit von Huntington-Mutationsträgern zu isolieren, eine wichtige Möglichkeit, um zu sehen, was im Gehirn los ist

09:53 – Warum ist die Rückenmarksflüssigkeit wichtig? Wir wollen über das Gehirn lernen, können aber Proben vom Gehirngewebe nicht sicher entnehmen. Proben der Rückenmarksflüssigkeit zu nehmen ist viel sicherer.

09:56 – Andere Krankheiten wie Alzheimer haben Marker in der Rückenmarksflüssigkeit gut charakterisiert, um den Krankheitsfortschritt zu verfolgen, aber nicht die Huntington-Krankheit

09:58 – Wild hat eine extravagante Maschine verwendet, die ihn winzige Mengen des Huntingtin-Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit messen lässt

10:00 – Interessanterweise steigt die Menge des Huntingtin-Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit mit dem Fortschritt der Huntington-Krankheit und korreliert mit den Huntington-Symptomen

10:02 – Die Rückenmarksflüssigkeit scheint besonders zu sein – Blutspiegel des Huntingtin-Proteins zeigen nicht das gleiche interessante Muster.

10:06 – Wild verwendet seine Rückenmarksflüssigkeit auch, um Ideen zu untersuchen, die Wissenschaftler vorgeschlagen haben, dazu misst er das Niveau bestimmter Chemikalien in der Rückenmarksflüssigkeit

10:10 – Wild’s Sammlung der Rückenmarksflüssigkeit ist eine wichtige Ressource, um ein Fenster in das Huntington-Gehirn zu liefern

10:12 – Wild ist auch am Strom der Rückenmarksflüssigkeit im Gehirn interessiert – er startet eine bildgebende Studie, um dies zu untersuchen,

10:14 – Wild kündigte auch den Start seines „HDClarity“-Konsortiums an, das qualitativ hochwertige Rückenmarksflüssigkeit in einer Reihe von Zentren weltweit sammeln wird

10:23 – Guillermo Cecchi, von der IBM Forschung, befasst sich auf der Konferenz mit der Anwendung von Computertechniken durch sein Team in Biologie und Medizin

10:24 – Insbesondere untersucht er, ob eine Computeranalyse der Sprache verwendet werden kann, um in der Psychiatrie zu helfen. Könnte Siri Ihren Therapeuten ersetzen?

10:49 – Beeindruckend, die Computer-Technologie der nächsten Generation zu sehen, und dass die verwendet wird, um die Huntington-Krankheit zu verstehen

11:23 – Diane Stephenson, vom Critical Path Institute, spricht auf der Konferenz – ihre Organisation arbeitet daran, die Entwicklung von Therapien zu beschleunigen.

11:25 – Das Ziel des Critical Path Outcome ist es, Gruppen zusammenzubringen, die bei der Entwicklung von Medikamenten beteiligt sind – Unternehmen, Patienten und Behörden

11:29 – Sie versuchen, die Lücken in der Medikamentenentwicklung zu schließen, um den Prozess der Zulassung von Medikamenten zu beschleunigen.

11:30 – Ein wichtiges Ziel ist es, dass Wissenschaftler, Unternehmen und andere Beteiligte, ihre Daten aus den klinischen Studien teilen

„Es gibt eine Menge Aufregung über die bevorstehende Studie eines „Gen-Stummschaltungs“-Medikamentes von Isis Pharmaceuticals. Aber wir dürfen nicht vergessen, dass sie sich in erster Linie auf die Sicherheit konzentriert“

11:32 – Mehr über das Critical Path Institute finden Sie hier: http://c-path.org/

11:36 – Ein Hauptproblem, das bei der Medikamentenentwicklung existiert, besteht darin, dass eine große Menge an Daten über Patienten und Medikamente über viele Datenbanken verteilt ist

11:37 – Das CPI hat Techniken entwickelt, um all diese Daten zu standardisieren und sie zusammenzulegen, so dass jeder mit Standard-Datenbanken arbeiten kann

11:38 – Diese Datenbanken über die Wirkungen von Medikamenten und das Fortschreiten der Krankheit können Pharmaunternehmen helfen, in der Zukunft bessere klinische Studien zu planen

11.40 – Mit all diesen erhobenen Daten ist es möglich, tatsächlich eine klinische StudieKlinische Studie Sehr sorgfältig geplante Experimente werden erstellt, um spezifische Fragen darüber zu beantworten, wie ein Medikament sich auf den Menschen auswirkt. zu simulieren, bevor man sie durchführt – um Fragen vom Typ „was-wäre-wenn“ zu stellen

11:42 – Die Computersimulationen lassen Menschen, die Studien planen, frühzeitig spielend den besten Weg finden, um effiziente Studien durchzuführen

11:57 – Michal Geva, von Teva Pharmaceuticals @tevapharm, bietet einen aktuellen Überblick über Teva’s Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheiten

11:57 Uhr – In einem beispiellosen Vertrauensbeweis durch die Huntington-Gemeinschaft hat Teva nicht ein sondern zwei Medikamente in klinischen Studien für die Huntington-Krankheit

11:58 Uhr – Das erste Medikament ist Pridopidine, auch Huntexil bekannt. Dies zielt auf die Verbesserung der Bewegungssymptome bei der Huntington-Krankheit ab, siehe http://de.staging-wordpress-hdbuzz-net.codev.uk/025

12:00 – Teva hofft, dass ihre Pride-HD Studie die geforderten Beweise liefern wird, um Huntexil für die Huntington-Patienten lizensiert zu bekommen, siehe http://www.huntington-study-group.org/CurrentClinicalTrials/PrideHD/tabid/305/Default.aspx

12:02 – Tag 2 über Aktuelles von der jährlichen Huntington-Therapie-Konferenz in Palm Springs, siehe http://de.staging-wordpress-hdbuzz-net.codev.uk/190

12:08 – Während Pride-HD geschieht, haben Teva Wissenschaftler einige interessante Dinge über das Medikament gezeigt …

12:08 – … inklusive einem Hinweis, dass es den Verbindungen zwischen den Gehirnzellen helfen könnte

12:15 – Teva hat auch herausgefunden, dass Pridopidine eine Chemikalie namens BDNFBDNF brain-derived neurotrophic factor: ein Wachstumsfaktor, der in der Lage sein könnte, die Neuronen bei der Huntington-Krankheit zu schützen erhöhen könnte, die die Gehirnzellen schützt. Dies könnte allerdings nicht bei Menschen passieren!

12:17 – Teva‘s zweites Medikament ist Laquinimod, das in einer anderen Huntington-Studie getestet wird – LEGATO-HD, siehe http://www.huntington-study-group.org/CurrentClinicalTrials/LEGATOHD/tabid/317/Default.aspx

12:18 – Laquinimod zielt darauf ab, das Verhalten der Immunzellen des Gehirns zu verändern – namens Mikroglia. Sie sind bei der Huntington-Krankheit überaktiv und könnten möglicherweise schaden

12:19 Also Teva hofft, dass die Dämpfung der Mikroglia-Aktivität den Gehirnzellen helfen könnte, um bei der Huntington-Krankheit zu überleben oder auch das Fortschreiten zu verlangsamen.

Donnerstagnachmittag: Aktuelles über klinische Studien

14:11 – Sarah Tabrizi und Sarah Gregory, UCL, sprechen auf der Konferenz über die Ergebnisse der „TrackOn-HD“-Studie

14:12 – TrackOn wurde entwickelt, um die Ergebnisse der TRACK-HD-Beobachtungsstudie zu verfolgen, die eine Reihe von Veränderungen bei Huntington-Mutationsträgern gefunden hatte

14:16 – Interessant ist, dass in der TRACK-HD Studie eine Reihe von bildgebenden Veränderungen gefunden wurden, die nicht mit den Veränderungen bei der Denkfähigkeit in Verbindung standen.

14:19 – Also wie kann das Gehirn schrumpfen, ohne dass es Probleme bei der Denkfähigkeit verursacht? Tabrizi ist daran interessiert, wie die Huntington-Gehirne „Ausgleich schaffen“ im Verlauf der Huntington-Krankheit.

14:20 – Bildgebung aus der TrackOn-HD Studie wird verwendet, um zu verstehen, wie die Kommunikation zwischen den Gehirnregionen bei der Huntington-Krankheit verändert ist.

14:23 Uhr – Es scheint bei der Huntington-Krankheit viel weniger Kommunikation zwischen den entfernten Gehirnregionen und mehr Kommunikation im Nahbereich zu geben

14:27 – Tabrizi‘s Team ist daran interessiert Experimente zu entwerfen, die sie untersuchen lassen, wie Gehirne, die die Schäden erleiden, diese bewältigen.

14:33 – Sie waren in der Lage, Muster der Gehirnaktivität zu finden, die höher waren bei den Huntington-Mutationsträgern, die besser waren bei Denkaufgaben

14:35 – Dies deutet darauf hin, dass Gehirne eine gewisse Fähigkeit haben, um die laufenden Schäden bei der Huntington-Krankheit zu bewältigen, zumindest bei manchen Menschen

14:36 – Aber wen interessiert das, kann diese Art von Informationen, den Menschen mit der Huntington-Krankheit helfen?

14:37 – Tabrizi ist daran interessiert, ob die Menschen geschult werden können, um diese Kompensationstechniken anzuwenden.

14:38 – Ihre Gruppe hat eine „Neurofeedback“-Studie bei Huntington-Patienten durchgeführt, indem sie sie in ein MRT-Gerät legte und sie trainierte, ihre Gehirnaktivität zu modifizieren

14:39 – Das Training führte zu spezifischen Mustern der Gehirnaktivität und einer verbesserter Leistung bei einer einfachen Bewegungsaufgabe.

14:42 – Tabrizi legt nahe, dass diese Art von Neurofeedback-Studie keine Behandlung für die Huntington-Krankheit ist, sondern eher wie eine „physikalische TherapieTherapie Behandlungen für das Gehirn“.

14:53 – Marios Politis, vom Kings College London, setzt ein Gehirn-Scan-Technik namens PET-Scanning ein, um das Gehirn bei der Huntington-Krankheit zu studieren

14:54 – PET verwendet Injektionen von Chemikalien namens „Tracer“, um nach Veränderungen in bestimmten Zelltypen des Gehirns zu suchen.

14:55 – Beispielsweise zeigt ein Tracer Veränderungen in den Zellen, die das Signal- Molekül DopaminDopamin Eine signalgebende Chemikalie (Neurotransmitter), die in die Kontrolle der Bewegung, Stimmung und Motivation involviert ist. verwenden, während andere die Aktivierung von Immunzellen zeigen

15:08 – Politis: PET ist ein mächtiges Werkzeug, aber in der Vergangenheit wurden so viele verschiedene Methoden verwendet, es ist schwierig, sicher zu sein, was bei der Huntington-Krankheit los ist

15:11 – Politis kündigt PETMARK-HD an, eine von der CHDI unterstützte Studie der PET-Bildgebung, die darauf zielt, diese Probleme zu überwinden

15:19 – Politis zeigt die verschiedenen chemischen Gehirn-Systeme, auf die bei PETMARK-HD geschaut wird, siehe http://t.co/mghXgruyAb

15:23 – Politis wird PET auch verwenden, um die überlappenden Gehirnnetzwerke zu studieren, die bei der Huntington-Krankheit beteiligt sind

16:02 – Ray Dorsey, University of Rochester und Huntington Study Group, gibt einen Überblick über frühere klinische Studien bei der Huntington-Krankheit

16:08 – Dorsey: 2014 war bemerkenswert für das frühzeitige Stoppen von 2 großen Studien mangels Nutzen, siehe http://staging-wordpress-hdbuzz-net.codev.uk/181 und http://de.staging-wordpress-hdbuzz-net.codev.uk/171

16:09 – Jedoch haben mehrere Studien in diesem Jahr neue Behandlungsmöglichkeiten gezeigt, die zumindest sicher und gut verträglich sind, und viele weitere Studien sind geplant

16:13 – Die Huntington Study Group veröffentlicht die „HD Insights“, die regelmäßig Updates über klinische Studien bei der Huntington-Krankheit bieten, siehe http://hdinsights.org

16:17 – Die nächste Generation von Studien, die ab sofort und bald starten, wird für Medikamente sein, die speziell auf bekannte Probleme bei der Huntington-Krankheit ausgerichtet sind

16:37 – Zum Schluß endet Prof. Bernhard Landwehrmeyer mit einem Ausblick auf die anstehenden klinischen Studien

16:38 – Landwehrmeyer: Wir testen derzeit Medikamente, die speziell für die Huntington-Krankheit entwickelt wurden

16:40 – Die zukünftigen Studien werden auch durch die Verwendung von Biomarkern gestärkt, um uns klarere Vorstellungen davon zu geben, was funktioniert und was nicht

16:44 Uhr – Es gibt eine Menge Aufregung über die bevorstehende Studie eines „Gen-Stummschaltungs“-Medikamentes von Isis Pharmaceuticals.

16:44 – Aber wir müssen uns daran erinnern, dass sich die Studie hauptsächlich auf die Sicherheit konzentriert

16:49 – Landwehrmeyer: Menschen, die nicht an der ersten Gen-Stummschaltungs-Studie teilnehmen, verpassen den Anschluss nicht

16:50 – Wenn sich das Medikament alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. sicher beweist, werden zukünftige Studien größer sein, und es wird auch weitere neue Medikamente geben

16:57 – Die Amaryllis-Studie untersucht ein Medikament, das auf die Verbesserung der Signalverarbeitung im Gehirn abzielt, indem es die Aktivität eines Enzyms namens PDE10A reduziert

16:59 – Mehr über die Amaryllis-Studie finden Sie hier: http://www.hdsa.org/research/clinical-trials-1/pfizer-pde10a-inhibitor.html

17:04 Uhr – In Europa ist ein Studie der TiefenhirnstimulationTiefenhirnstimulation Direkte Stimulation des Gehirns, die elektrische Impulse durch winzige Drähte anwendet. (englisch: deep brain stimulation, abgekürzt mit: DBS) geplant, die im Jahr 2015 starten wird – kleine elektrische Schläge auf gezielte Gehirnregionen

17:05 – Hoffentlich wird die DBS eine zusätzliche Behandlungsoption für die Bewegungsprobleme bereitstellen, die nicht auf aktuelle Medikamente reagieren

17:08 – Fazit: Die Studien geschehen – alle Huntington-Familienmitglieder sollten über die Teilnahme nachdenken, damit wir diese Behandlungen SO SCHNELL WIE MÖGLICH getestet bekommen!